Учените използват генно редактиране на Crispr за лечение на наследствено разстройство

Учените са употребявали генно редактиране на Crispr за лекуване на страдащи от инвалидизиращо наследствено разстройство на отичане, увеличавайки опцията пионерската техника да може да се бори с необятен набор от болести.

Фаза 1 на клиничното изпитване откри, че една доза от лекарството води до голямо понижаване на пристъпите на ангиоедем за дребна група пациенти от Обединеното кралство, Холандия и Нова Зеландия, съгласно публикация, оповестена на Сряда в The New England Journal of Medicine.

Отчетеният триумф акцентира бързо разрастващите се приложения на генната терапия в опазването на здравето, откакто регулаторите на Обединеното кралство и Съединени американски щати утвърдиха медикаменти, основани на технологията Crispr в края на предходната година.

„ Изглежда, че лекуването с единична доза ще обезпечи трайно изцеление на доста инвалидизиращите признаци на моите пациенти с унаследен ангиоедем “, сподели Хилари Лонгхърст, основен откривател на работата и клиничен имунолог в градската болница в Оукланд. „ Освен това, несъмнено, има голям капацитет за развиване на подобни ... лекуване на други генетични болести. ”

Наследственият ангиоедем провокира осакатяващи пристъпи на отичане, което може да аргументи усложнения в дишането и даже да бъде съдбовно. Това е рядко положение, за което се счита, че визира един на 50 000 души.

Лечението е ориентирано към гена KLKB1, който играе решаваща роля при наследствения ангиоедем. Генът създава плазмен прекаликреин, съединяване, за което се счита, че е част от биохимичния развой, който предизвиква офанзивите на отичане.

Групата от 10 пациенти е имала приблизително 95 % понижение на офанзивите след приемане на лекуването, откри изследването. Сега те ще бъдат следени в продължение на 15 години, с цел да се оцени дълготрайната сигурност и резултатност на лечението, която се чака да даде резултати от фаза 2 на клиничните изпитвания по-късно тази година.

Резултатите до момента демонстрират, че новото лекуване е „ безвредно и положително “, сподели Сорена Киани, съветник имунолог в лондонската Royal Free Hospital, която означи, че изследването е малко и че дълготрайните резултати ще би трябвало да се съблюдават. Генната терапия е „ невероятна технология “, която дава обещание да помогне при лекуването на разнообразни животозастрашаващи положения, сподели Киани, който не е взел участие в изследването.

Intellia Therapeutics, американска компания за редактиране на генома, която създава лекуване на ангиоедем, сподели, че е „ мощно поощрен “ от последните резултати. Проучването дава повече доказателства за „ голямото евентуално влияние “, което платформите за редактиране на гени могат да имат върху човешкото здраве, сподели Джон Леонард, президент и основен изпълнителен шеф на Intellia.

Intellia към този момент е почнала фаза 3 клинични изпитвания за терапия, ориентирана към заболяване, наречено ATTR амилоидоза, при което генетична разновидност кара черния дроб да създава повредени протеини.

Други компании създават лечения, основани на Crispr, който се основава на бактериалната имунна система. Технологията е открита през 2012 година от Дженифър Дудна и Еманюел Шарпентие, които завоюваха Нобелова премия за работата си през 2020 година Шарпентие сътвори Crispr Therapeutics, записана на Nasdaq компания, през 2013 година, с цел да подтиква развиването на редактиране на гени за лекуване на болести.

През ноември Обединеното кралство стана първата страна, която утвърди лекуване, основано на Crispr, ориентирано към сърповидно-клетъчна болест и бета таласемия. През декември Американската администрация по храните и медикаментите утвърди две генни лечения за лекуване на пациенти със сърповидно-клетъчна анемия.